Nature Medicine
Background e obiettivo del lavoro: Sono molte ad oggi le evidenze che suggeriscono un ruolo chiave degli enterovirus nella patogenesi del diabete tipo 1 (T1D), in virtù del loro specifico tropismo per le β-cellule pancreatiche, della loro capacità di infettare tali cellule e di persistere al loro interno. Da qui il razionale per l’utilizzo di una terapia antivirale in soggetti con T1D, con lo scopo di eradicare l’infezione latente e migliorare/rispristinare la funzione β-cellulare. Metodi e risultati principali: In questo studio randomizzato controllato in doppio cieco, di fase 2 (denominato DiViD intervention trial), sono stati arruolati 96 bambini e adolescenti (di età compresa fra i 6 e i 15 anni) con diagnosi di T1D nelle 3 settimane precedenti. 47 soggetti sono stati trattati con pleconaril e ribavirina per 6 mesi e 49 soggetti con placebo. A distanza di 12 mesi dall’inizio della terapia è stata valutata la funzione β-cellulare tramite misurazione dell’area sotto la curva (AUC) del C-peptide dopo l’assunzione di un pasto misto (MMTT).
Conclusioni e commento editoriale: I soggetti sottoposti a terapia antivirale hanno mostrato livelli sierici di C-peptide statisticamente più elevati rispetto ai soggetti trattati con placebo, ai quali si associavano valori di emoglobina glicata inferiori a 3 e a 6 mesi (rispetto al gruppo placebo). Il trattamento è risultato sicuro e ben tollerato. Il risultato ottenuto dal presente studio, ovvero la capacità della terapia antivirale di contribuire al preservare la funzione β-cellulare in soggetti con T1D neodiagnosticato, rappresenta un dato importantissimo sia nel rafforzare la teoria di un ruolo patogenetico dei virus nello sviluppo della malattia, sia nell’allargare gli orizzonti nell’ambito delle strategie terapeutiche/preventive nel T1D.
A cura di Laura Nigi, Georgia Fousteri, Francesca D’Addio
Krogvold L, Mynarek IM et al. Pleconaril and ribavirin in new-onset type 1 diabetes: a phase 2 randomized trial. Nat Med. 2023 Oct 4. doi: 10.1038/s41591-023-02576-1
