Cost-Effectiveness of Treatment of Diabetic Macular Edema

Annals of Internal Medicine

Razionale: L’edema maculare diabetico (DME) è la principale causa di perdita visiva nei pazienti diabetici ma, pur avendo a disposizione diverse opzioni terapeutiche, la miglior strategia per il suo trattamento non è nota con certezza.
Obiettivo: Confrontare i trattamenti attualmente disponibili per il DME dal punto di vista degli outcomes di costo-efficacia.
Metodi: E’ stata creata una coorte virtuale di 5009 pazienti con diabete tipo 1 e 2 e DME sintomatico a partire dall’analisi cumulativa dei trial multicentrici randomizzati, controllati e in doppio cieco RESTORE, DRCR.net, READ-2, RISE, RIDE, RESOLVE e ETDRS. Utilizzando un modello probabilistico di Markov sono stati estrapolati i dati relativi agli outcomes di efficacia globale ed efficacia in termini di anni di vita corretti per qualità, efficienza e safety. In tale simulazione, il 50% dei pazienti era di sesso maschile, l’età media 63 anni e l’acuità visiva dell’occhio migliore 20/63. Nessuno dei pazienti aveva ricevuto interventi per cataratta né terapie per il DME nei 4 mesi precedenti.
Risultati: 1. Efficacia Globale:  Gli inibitori del VEGF (VEGFi) (8 sedute/anno)± laser, che però aggiunge poco, e il triamcinolone (2-3 sedute/anno) + laser risultano essere i trattamenti più efficaci.
2. Efficacia “pesata” per qualita’ di vita: i VEGFi (con o senza laser, che però aggiunge solo 11 quality-adjusted life-days) conferisce il maggior guadagno in QALY. Il triamcinolone (a causa dei suoi effetti collaterali) dà invece persino meno guadagno in QALY che nessun trattamento.
3. Costo-efficacia: i VEGFi + laser sono più costo-efficaci rispetto ai soli VEGFi, ed entrambi lo sono rispetto a triamcinolone, laser e nessun trattamento (triamcinolone e laser da solo sono addirittura meno costo-efficaci che nessun trattamento). Questi risultati sono validi anche se il DME è bilaterale ed anche se riferiti al trattamento per tutta la vita.
4. Safety: Il triamcinolone provoca glaucoma e cataratta. Rimangono alcune perplessità sul rischio raddoppiato del Bevacizumab di indurre endoftalmite ed eventi cardiovascolari (con aumento di mortalità) per il possibile maggior assorbimento sistemico rispetto agli altri VEGFi.
Potenziali limiti: Lo scarso beneficio dell’associazione VEGFi + laser rispetto a VEGFi da solo potrebbe essere ascrivibile ad un bias introdotto dal trial RESTORE, nel quale i pazienti venivano assegnati a VEGFi pur avendo già in precedenza eseguito un trattamento laser (possibile aumento spurio dell’effetto del VEGFi). Questa è peraltro la situazione più frequente nella pratica clinica quotidiana. Riguardo ai risultati del trattamento di entrambi gli occhi e prolungato oltre 1 anno, i dati dei trial sono scarsi e pertanto la forza dell’evidenza assai limitata.
Commento editoriale: La terapia del DME più efficace sembrano essere oggi le iniezioni intravitreali di VEGFi, associate o meno al laser, che coincide con l’opzione scelta più comunemente dagli oculisti. Il triamcinolone può trovare una sua utilità per ridurre l’entità dell’edema prima del laser.

 A cura di Massimo Porta e Lorenzo Borio

Pershing S, Enns EA, Matesic B, Owens DK and Goldhaber-Fiebert JD, Cost-Effectiveness of Treatment of Diabetic Macular Edema, Ann Intern Med. 2014 January 7; 160(1): 18–29.